全球首例!基因靶向药在子宫内成功治疗遗传病
美国圣祖德儿童研究医院成功利用基因靶向药物Risdiplam,在子宫内治疗了一名患有严重脊髓性肌萎缩症(SMA)的胎儿。这名女孩现已两岁半,未出现任何疾病症状,标志着全球首次在子宫内有效治疗遗传病的成功案例。 脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种致命的遗传性运动神经元疾病,主要影响控制肌肉运动的神经元,导致进
2025年02月24日
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